2023年12月13日，在聽到硫酸氫司美替尼膠囊醫(yī)保談判成功消息后，鄒楊認(rèn)識的不少神經(jīng)纖維瘤病患者們都忍不住分享各自的喜悅心情。
鄒楊是泡泡家園神經(jīng)纖維瘤病關(guān)愛中心傳播部主任，她同時也是一位神經(jīng)纖維瘤病患者的母親。
這幾年來，她在為自己的小孩尋醫(yī)問藥以及所在的患者組織奔波。“雖然這款I(lǐng)型神經(jīng)纖維瘤病藥物進(jìn)醫(yī)保后的價格還沒公布，但至少這個患病群體正在被看到、被重視。”
本輪醫(yī)保目錄調(diào)整，共計15個目錄外罕見病用藥談判/競價成功，數(shù)量超過歷年，以往一年最多只有7款藥物納入。根據(jù)國家醫(yī)保局方面初步估算，這批罕見病用藥納入目錄后，有望惠及近萬名患者，近萬家庭將重燃生活希望。
罕見病藥物談判成功并納入醫(yī)保僅僅是提升藥品可及性的第一步，相關(guān)藥品真正落地還需要掛網(wǎng)采購、醫(yī)院準(zhǔn)入等環(huán)節(jié)，后續(xù)如何推動這些藥品落地，同樣也受到關(guān)注。
加速進(jìn)醫(yī)保
神經(jīng)纖維瘤病是一類常染色體顯性遺傳性疾病，在臨床和遺傳學(xué)上有3種主要不同的類型，其中I型神經(jīng)纖維瘤?。∟F1）占比約98%。兒童I型神經(jīng)纖維瘤病-叢狀神經(jīng)纖維瘤（NF1-PN）可造成患兒嚴(yán)重毀容、功能障礙、終生認(rèn)知障礙、學(xué)習(xí)障礙和社交功能受損。
NF1-PN患者具有嚴(yán)重的合并癥，并伴有頻繁的疾病反復(fù)。在藥物治療之前，手術(shù)是治療這種患者的唯一方式，且治療效果有限，90%的患者不可手術(shù)或者手術(shù)無法完全切除，且復(fù)發(fā)率高。
9年前，鄒楊的兒子滿滿出生后，歷經(jīng)多次誤診后才最終被確診為I型神經(jīng)纖維瘤病。這9年來，他的病情還在發(fā)展，如今面部出現(xiàn)變形、右眼失明情況，隨著年齡的增長，死亡風(fēng)險在加大。
“我的孩子能夠活到9歲，已經(jīng)打破了醫(yī)生對他的預(yù)判，最初醫(yī)生說他活不過3歲。這個病至今無法治愈，只能盡可能延長他們的生命。2023年，硫酸氫司美替尼膠囊在中國上市后又被納入醫(yī)保目錄，對于我的小孩以及神經(jīng)纖維瘤病群體而言，是‘重生’的一年。”鄒楊說。
此次進(jìn)入醫(yī)保目錄的硫酸氫司美替尼膠囊，于2023年4月28日在中國獲批上市，成為中國首個也是唯一一個用于治療3歲及3歲以上伴有癥狀、無法手術(shù)的叢狀神經(jīng)纖維瘤的I型神經(jīng)纖維瘤病兒童患者的藥物療法。
此次15個目錄外罕見病用藥談判/競價成功進(jìn)入醫(yī)保目錄，共覆蓋16個罕見病種，填補(bǔ)了10個病種的用藥保障空白。
具體看，除了I型神經(jīng)纖維瘤病藥物外，戈謝病、重癥肌無力等多年未得到解決、社會影響較大的疾病治療用藥此次也被納入醫(yī)保目錄。
全身型重癥肌無力是一種罕見的慢性、自身免疫性神經(jīng)肌肉疾病，由神經(jīng)-肌肉接頭傳遞功能障礙引起，其特征是肌肉無力的反復(fù)發(fā)生和易疲勞。本輪醫(yī)保談判，有兩款治療全身型重癥肌無力的創(chuàng)新藥皆成功進(jìn)入目錄，分別是再鼎醫(yī)藥的艾加莫德α注射液以及阿斯利康的C5補(bǔ)體抑制劑依庫珠單抗注射液。
四川大學(xué)華西醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科主任醫(yī)師、教授周紅雨對第一財經(jīng)記者表示，上述創(chuàng)新藥在國內(nèi)獲批上市之前，真正屬于重癥肌無力的治療藥物非常少，大部分藥物還是在超適應(yīng)證使用，都需要倫理備案，而且后者依舊不能很好滿足患者需求。比如常用的免疫抑制劑會給患者帶來一些感染風(fēng)險等。
不少重癥肌無力患者需要長期用藥，周紅雨介紹，根據(jù)現(xiàn)有數(shù)據(jù)，該疾病在10年之內(nèi)能夠完全治愈且之后不再使用藥物的患者比例只有10%左右。
“重癥肌無力的治療目標(biāo)是讓患者生活幾乎不受影響，達(dá)到最小癥狀狀態(tài)，相關(guān)創(chuàng)新藥的上市，可以讓相當(dāng)一部分患者達(dá)到該治療目標(biāo)，同時又不會帶來過多的傷害。這些創(chuàng)新藥物進(jìn)入中國市場以后，因為價格原因還難以惠及更多患者。此次這些創(chuàng)新藥物通過降價進(jìn)醫(yī)保后，有望讓更多患者獲益。”周紅雨說。
此次通過談判進(jìn)入醫(yī)保目錄的15個罕見病藥品中，有9個藥品在中國的上市時間還不足一年?？梢哉f，罕見病藥物正在加速進(jìn)入醫(yī)保目錄。
“最后一公里”仍有障礙
罕見病藥物因研發(fā)成本高昂，市場容量小，多數(shù)定價高昂。高值罕見病藥通過國談進(jìn)入醫(yī)保目錄后，可以大大降低患者用藥負(fù)擔(dān)。但是藥品談判成功并納入醫(yī)保僅僅是提升藥品可及性的第一步，這些藥品真正落地還需掛網(wǎng)采購、醫(yī)院準(zhǔn)入等環(huán)節(jié)。相比其他國談藥品，罕見病用藥落地更難。
蔻德罕見病中心2023年10月發(fā)布的《“破局最后一公里“——罕見病國談藥落地情況調(diào)研報告及政策建議（2023）》，對21種樣本罕見病藥品的進(jìn)院情況進(jìn)行量化分析后發(fā)現(xiàn)，罕見病談判藥品在全國醫(yī)療機(jī)構(gòu)的可及性處于偏低水平，大部分藥品只有90家醫(yī)療機(jī)構(gòu)配備，僅覆蓋13%的罕見病協(xié)作網(wǎng)醫(yī)院。
與此同時，上海市衛(wèi)生和健康發(fā)展研究中心何阿妹、徐源等4名作者2023年在《中國醫(yī)療保險》雜志上發(fā)表了一篇題為《國家醫(yī)保談判藥品中罕見病用藥落地情況分析——以20種罕見病用藥為例》的研究。
該研究以2019年至2021年談判成功并仍在協(xié)議期內(nèi)的20種罕見病用藥為例進(jìn)行分析，共涉及15種罕見病。研究發(fā)現(xiàn)，這20種罕見病用藥在全國落地情況差異較大，僅有6種藥品在全國31個省區(qū)和新疆生產(chǎn)建設(shè)兵團(tuán)均有配備，其他14種藥品在多數(shù)地區(qū)未全部落地。經(jīng)濟(jì)狀況較好、醫(yī)?；鹬Ц赌芰Ω鼜?qiáng)、醫(yī)療資源豐富的省份以及“雙通道”政策執(zhí)行較好的省份，藥品落地情況相對更好。
從上述這些研究看，影響醫(yī)療機(jī)構(gòu)引進(jìn)高價值罕見病藥物的因素，主要是會面臨較大的控費壓力，因為衛(wèi)健部門對醫(yī)療機(jī)構(gòu)的考核中，許多指標(biāo)會與費用掛鉤，比如藥占比、次均費用、醫(yī)療服務(wù)收入占比等。
周紅雨表示，即便罕見病藥物被納入醫(yī)保目錄后價格有所下降，依然屬于高值藥物。由于DRG（按疾病診斷相關(guān)分組付費）和醫(yī)院藥占比的管理指標(biāo)，高凈值藥物的使用對醫(yī)生和患者會帶來影響。
“住院時，患者只需支付自費部分，剩下的錢由醫(yī)院與醫(yī)保部門結(jié)算，理論上由醫(yī)院先墊付。如果年底醫(yī)保部門結(jié)算審核時認(rèn)為藥物使用不合理，有可能不會全額支付醫(yī)院墊付的費用，導(dǎo)致醫(yī)院在收治該例罕見病患者時會產(chǎn)生虧損，而且醫(yī)院墊付越多，理論上虧損的風(fēng)險越大。”周紅雨說。
天津醫(yī)科大學(xué)總醫(yī)院副院長、血液病中心主任、教授付蓉對第一財經(jīng)記者表示，進(jìn)入醫(yī)保目錄的高價值藥物入院會受多方面的限制，如DRG的收費、藥占比等，但一旦藥物無法進(jìn)入醫(yī)院，患者就享受不到醫(yī)保的保障。
近年來國家出臺的“雙通道”政策，是希望通過定點醫(yī)療機(jī)構(gòu)和定點零售藥店兩個渠道，滿足談判藥品供應(yīng)保障、臨床使用等方面的合理需求，并同步納入醫(yī)保支付的機(jī)制。
不過，由于罕見病患者少，罕見病藥物市場需求容量少，藥店仍缺乏足夠的采購動力。另外部分罕見病藥物需要冷藏，一定程度也增加了藥店的運營成本。
如何打通
神經(jīng)纖維瘤病創(chuàng)新藥納入醫(yī)保后，鄒楊對于藥物在醫(yī)院后續(xù)的可及性也存在一些顧慮。“哪怕藥物進(jìn)入到醫(yī)保，也要長期服藥，停藥患者的腫瘤會反彈；對于吃了很久藥的患者，如果產(chǎn)生了耐藥性可能又會被打回原點。所以藥物進(jìn)入了醫(yī)保是在‘無藥可醫(yī)’的情況下看到了一個新路徑，但這不代表一勞永逸。”
到底如何打通罕見病用藥“最后一公里”？
在付蓉看來，無論醫(yī)院是收益還是虧損，一切應(yīng)以患者的需求為導(dǎo)向，治病救人始終在第一位。
“國家將罕見病藥納入醫(yī)保，患者在適應(yīng)證范圍內(nèi)就有權(quán)利享受藥物，醫(yī)生團(tuán)隊所在的醫(yī)院若不能解決醫(yī)保用藥‘最后一公里’的問題，應(yīng)該舉社會各界力量，包括政府部門、協(xié)會機(jī)構(gòu)乃至患者組織等共同探討，積極建言獻(xiàn)策。”付蓉認(rèn)為，盡管DRG、國考對醫(yī)院來說是非常重要的，但是針對罕見病應(yīng)該有特殊的政策保障，未來能不能不列入醫(yī)院考核的指標(biāo)，不納入DRG的系統(tǒng)，都是可以探索的。
上述上海市衛(wèi)生和健康發(fā)展研究中心建議，應(yīng)進(jìn)一步加強(qiáng)部門協(xié)同，完善醫(yī)院考核機(jī)制，將合理使用的罕見病用藥單列，不納入醫(yī)藥總收入增幅、醫(yī)療服務(wù)收入占比、次均費用等指標(biāo)考核范圍，以免影響罕見病用藥落地。繼續(xù)完善醫(yī)保報銷政策，將部分治療周期長、費用高的病種納入門診特殊病保障范圍，符合大病保險和醫(yī)療救助的罕見病患者，繼續(xù)享受大病保險和醫(yī)療救助待遇。完善罕見病患者及家庭的綜合救助體系，明確慈善組織、商業(yè)保險的功能作用，構(gòu)建以政府為主導(dǎo)、多方共付、風(fēng)險共擔(dān)的罕見病高值藥物保障體系，進(jìn)一步提升罕見病患者的醫(yī)療保障水平。
